Für die ATTR(Transthyretin-assoziierte)-Kardiomyopathie steht mit Tafamidis heute eine kausale Therapie zur Verfügung.

Die kardiale Amyloidose hat eine ernste Prognose. "Ohne Behandlung überleben die Betroffenen nur zwei bis sechs Jahre", erklärt Dr. Gerd Ringwald, Bruchsal. Für eine frühe Diagnosesicherung ist das Beachten der Red Flags wichtig: Typisch sind Zeichen einer Herzinsuffizienz. Aber auch ein bilaterales Karpaltunnelsyndrom, eine Spinalkanalstenose, eine atraumatische Bizepssehnenruptur, Schnappfinger und eine sensomotorische Polyneuropathie sollten an eine Amyloidose denken lassen.

Prognose verbessern

Bei Verdacht auf eine Amyloidose sollte zunächst eine Gammopathie bzw. Leichtkettenerkrankung ausgeschlossen werden. Liegt keine Leichtketten-Amyloidose vor, empfiehlt sich eine weitere Diagnostik in Richtung ATTR-Amyloidose mittels Echokardiografie und Knochenszintigrafie. Für die Therapie der ATTR-Amyloidose wurde auf der Basis der ATTR-ACT-Studie Tafamidis zugelassen. "Dabei handelt es sich um einen spezifischen Transthyretin-Stabilisator, der verhindert, dass instabiles Transthyretin gebildet wird", meint Ringwald. In dieser Studie konnten mit dieser Substanz nach 30 Monaten die Mortalität um 30% und die kardiovaskulär-bedingten Hospitalisierungen um 32% gesenkt werden [1].

In der Verlängerungsstudie zeigte sich, dass Patienten von einem frühen Tafamidis-Einsatz profitieren, d.h. bei dem Vergleich der kontinuierlichen mit der diskontinuierlichen Behandlung schnitt erstere besser ab. Doch auch die Patienten, die ursprünglich Placebo erhalten hatten, profitierten von einer verspäteten Tafamidis-Therapie gegenüber einem extrapolierten Verlauf unter Placebo [2].

Kardiale Amyloidose - Wie eine kausale Therapie den Praxisalltag verändert", 22.2.2022; Veranstalter: Pfizer Pharma GmbH; Bericht: Dr. Peter Stiefelhagen

1. Maurer MS et al., N Engl J Med. 2018;379(11):1007-1016 2. Elliot M et al., Circ Heart Fail. 2022 Jan;15(1)