Das bei einer kardialen Transthyretin-Amyloidose (ATTR) als Amyloid abgelagerte Transthyretin kann mithilfe von Tafamidis stabilisiert werden.

Eine Herzmuskelhypertrophie oder eine therapieresistente Aortenstenose können Anzeichen einer ATTR sein. Das in der Leber gebildete Transthyretin lagert sich bei erblicher (hATTR) oder erworbener (wtATTR) Fehlfaltung als Amyloid im Herzmuskel ab, so Prof. Peter Lüdike, Essen. Während die erbliche hATTR bei Jüngeren auftritt und sich zu 30-70% im Herzmuskel manifestiert, kommt es bei der im Alter auftretenden wtATTR zur Amyloid-Infiltration zwischen den Kardiomyozyten. Eine Therapieoption bei ATTR ist die pharmakologische Proteinstabilisierung. Die seit vergangenem Jahr zugelassene Dosierung von Tafamidis 61 mg (Vyndaqel® 61 mg) kann das Transthyretin stabilisieren und die Progression der ATTR-Kardiomyopathie (ATTR-CM) verlangsamen. In der Phase-III-Studie ATTR-ACT bei Patienten mit hereditärer oder erworbener ATTR-CM reduzierte die Therapie das relative Risiko des kombinierten primären Endpunkts aus Gesamtmortalität (-30%) und CV-bedingter Hospitalisierung (-32%) signifikant. Dies zeichnete sich erst nach 18 Monaten ab, was eine lange Behandlungsdauer impliziert. Bereits nach sechs Monaten waren unter Verum jedoch die Sechs-Minuten-Gehstrecke und die Lebensqualität als sekundäre Endpunkte verbessert.

Satellitensymposium beim 127. Kongress der DGIM "Kardiale Amyloidosen erkennen und behandeln", 19.04. 2021, Veranstalter Pfizer; Bericht: Dr. Andreas Häckel