Seit kurzem gibt es eine Dreifachkombination (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) für Patienten mit cystischer Fibrose (CF). Dadurch können die Lungenfunktion verbessert und Exazerbationen verringert werden.

F508del-Mutationen im CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Gen sind die häufigste Ursache einer CF und haben zur Folge, dass zu wenig oder dysfunktionales CFTR-Protein an der Zelloberfläche vorhanden ist, u.a. in der Lunge. Die neue Dreifachkombination (Kaftrio®) soll die Menge des funktionsfähigen Proteins erhöhen. Über 70% aller CF-Patienten kommen für die Therapie mit CFTR-Modulatoren infrage, sagte Dr. Carsten Schwarz, Berlin. Eingesetzt wird die Dreifachkombination morgens in Kombination mit Ivacaftor (Kalydeco®) abends.

Die Zulassung erfolgte auf der Grundlage zweier Studien. In einer 24-wöchigen Studie bei 403 Patienten wurde mit der Triple-Kombination die Lungenfunktion um 14,3 Prozentpunkte vs. Baseline verbessert, berichtete Prof. Marcus A. Mall, Berlin. Die Rate pulmonaler Exazerbationen wurde um 63% reduziert. In der zweiten 4-wöchigen Studie bei 107 Patienten wurde mit der Triple-Therapie vs. der Kombination Tezacaftor/Ivacaftor die Lungenfunktion um 10 Prozentpunkte erhöht.

Pressegespräch "Die nächste Generation der CFTR-Modulation", 16. September 2020, Veranstalter: Vertex Pharmaceuticals GmbH; Bericht: Roland Fath