60–70% der PBC-Patienten sprechen gut auf Ursodesoxycholsäure (UDCA, z.B. Ursofalk®) an, das nach wie vor als Mittel der ersten Wahl gilt. Bei etwa einem Drittel der Patienten lässt sich im Langzeitverlauf eine unzureichende Wirkung feststellen, erklärte Prof. Dr. David Jones aus Newcastle-upon-Tyne, England. Er empfahl, ein Jahr nach Therapiebeginn das biochemische Ansprechen mit Bestimmungen der alkalischen Phosphatase (AP), des Bilirubins sowie der Leberenzyme zu überprüfen. Zur Einordnung waren in der Vergangenenheit verschiedene Scores entwickelt worden, etwa die Barcelona-Kriterien, die Paris-I- und Paris-II-Kriterien.

Bei unzureichendem Ansprechen auf UDCA, ausbleibender Wirkung oder UDCA-Unverträglichkeit waren bei etwas weniger als der Hälfte dieser Patienten mit dem FXR-Agonisten Obeticholsäure (OCA) signifikante Besserungen erzielt worden. In einer kürzlich veröffentlichten Studie bei PBC-Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf UDCA war unter 5 bis 10 mg/Tag OCA signifikant häufiger eine Reduktion der AP um mindestens 15% und ein normaler Bilirubin-Wert erreicht worden als unter Placebo. Die meisten Patienten hatten UDCA weiterhin als Hintergrundmedikation erhalten. Allerdings traten unter OCA, in den USA als Ocaliva™ zugelassen, vermehrt unerwünschte Wirkungen wie erhöhter Juckreiz auf [Nevens F et al. NEJM 2016;375:631-643].

Nach Angaben von Jones wird auch für Europa die Zulassung erwartet.